四川问政回音｜家长建议将“青少年黄斑变性”纳入罕见病目录 四川省卫健委回应

“我是一名8岁孩子的母亲，10月底孩子被确诊为青少年黄斑病变，这是一种遗传性视网膜营养不良退行性疾病，发病时间早，中心视力丧失始于儿童时期，并随着时间推移逐渐恶化。最关键的是现在无药可治，只能眼睁睁看着孩子视力下降，无法学习。”

近日，一位家长在“群众呼声-四川省网上群众工作平台”留言，希望将“青少年黄斑变性”纳入罕见病目录，并推动该病的药物研发，让更多儿童患者及时得到治疗。

11月22日，四川省卫生健康委员会回应表示，国家卫生健康委会同有关部门，分别于2018年5月、2023年9月制定两批罕见病目录，覆盖207种疾病。四川省卫健委积极指导四川大学华西医院针对青少年黄斑变性开展了临床研究，目前正在观察临床安全性和疗效。下一步，将依据职责向国家卫生健康委有关司局反馈，争取早日将青少年黄斑变性纳入罕见病目录。